cepMonitor: Bewertung von Gesundheitstechnologien (Verordnung)

Die Verordnung legt einen Unterstützungsrahmen sowie Verfahren für die Zusammenarbeit bei „klinischen Bewertungen“ von Gesundheitstechnologien – wie Arzneimittel oder Medizinprodukte – auf EU-Ebene fest. Sie legt zudem gemeinsame Methoden für die Bewertungen fest (Art. 1 Abs. 1)

„Klinische Bewertungen“ untersuchen u.a. anhand wissenschaftlicher Nachweise die relative Wirksamkeit und Sicherheit einer Gesundheitstechnologie im Vergleich zur einer anderen Technologie bzw. Therapie – z.B. der Standardtherapie. Bisher werden sie von den Mitgliedstaaten jeweils national durchgeführt und sollen nun für jede Technologie nur noch einmal gemeinsam und harmonisiert auf EU-Ebene erfolgen (gemeinsame klinische Bewertungen) [Art. 2 lit. e, Art. 5].

Wie Kommission.

Wie Kommission.

Wie Kommission.

Wie Kommission.

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Wie Kommission.

Die Koordinierungsgruppe führt gemeinsame klinische Bewertungen durch von [Art. 5 Abs. 1]:

• Arzneimitteln, die – was den Regelfall darstellt – der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) bedürfen; ausgenommen sind Generika und „Biosimilars“,

• bestimmte Medizinprodukte hoher Risikoklassen – IIb und III – gemäß der Medizinprodukteverordnung [(EU) 2017/745] und

• bestimmte „In-vitro-Diagnostika“ (IVD) – etwa Medizinprodukte zur Analyse menschlicher Proben im Reagenzglas – der Risikoklasse D gemäß der IVD-Verordnung [(EU) 2017/746].

Die Koordinierungsgruppe führt gemeinsame klinische Bewertungen durch von [Art. 5 Abs.1]:

• Arzneimitteln, die – was den Regelfall darstellt – der Zulassung durch die Europäische Arzneimittelagentur bedürfen; ausgenommen sind Generika und „Biosimilars“,

• bestimmte Medizinprodukte hoher Risikoklassen – IIb und III – gemäß der Medizinprodukteverordnung [(EU) 2017/745], die als „bedeutende Innovation“ eingestuft werden und „möglicherweise spürbare Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit oder die Gesundheitssysteme“ haben,

• bestimmte „In-vitro-Diagnostika“ (IVD) – etwa Medizinprodukte zur Analyse menschlicher Proben im Reagenzglas – der Risikoklasse D gemäß der IVD-Verordnung [(EU) 2017/746], die als „bedeutende Innovation“ eingestuft werden und „möglicherweise spürbare Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit oder die Gesundheitssysteme“ haben und

• sonstige Arzneimittel, die nicht der Zulassung durch die EMA bedürfen, wenn sich der Entwickler dennoch für eine zentralisierte Zulassung über die EMA entschieden hat und das Arzneimittel eine „bedeutende technische, wissenschaftliche oder therapeutische Innovation“ darstellt oder dessen Zulassung „im Interesse der öffentlichen Gesundheit liegt“.

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Die zuständige Untergruppe in der Koordinierungsgruppe fordert den Entwickler der Gesundheitstechnologie auf, für die Bewertung benötigte Unterlagen mit Angaben, Daten und Nachweisen einzureichen [Art. 6 Abs. 2].

Die Kommission legt die Gesamtdauer gemeinsamer klinischer Bewertungen in Durchführungsrechtsakten fest [Art. 11 Abs. 1 lit. c].

Gemeinsame klinische Bewertungen werden u.a. aktualisiert, wenn [Art. 9 Abs. 1, 2]

• im Ergebnisbericht festgelegt ist, dass eine Aktualisierung vorgenommen werden muss, sobald neue Nachweise vorliegen oder

• ein Mitglied der Koordinierungsgruppe dies ersucht.

Die zuständige Untergruppe in der Koordinierungsgruppe fordert den Entwickler der Gesundheitstechnologie auf, alle verfügbaren, auf dem neuesten Stand befindlichen und für die Bewertung benötigten Unterlagen mit Angaben, Daten und Studien einzureichen. Dazu gehören Daten zu allen durchgeführten Prüfungen und Studien als auch negative wie positive Prüfungsergebnisse. Für Arzneimittel, die zentral über die EMA zugelassen werden müssen, müssen die Unterlagen u.a. mindestens enthalten [Art. 6 Abs. 2]:

• ein Einreichungsdossier,

• Angaben zum Zulassungsstatus,

• einen „Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) einschließlich Fachinformation (SPC)“, falls vorhanden,

• Ergebnisse weiterer Studien, wenn von der Koordinierungsgruppe gefordert und dem Entwickler verfügbar und

• bereits verfügbare Bewertungen der Technologie, wenn dem Entwickler verfügbar.

Entwickler sind verpflichtet angeforderte Daten vorzulegen.

Die Ergebnisberichte der gemeinsamen klinischen Bewertung werden in einer Frist von mindestens 80 und höchstens 100 Tagen fertiggestellt – außer in bestimmten Fällen [Art. 6 Abs. 14b].

Gemeinsame klinische Bewertungen werden u.a. aktualisiert, wenn [Art. 9 Abs. 1, 2]

• im Ergebnisbericht festgelegt ist, dass eine Aktualisierung innerhalb einer im Bericht festgelegten Frist vorgenommen werden muss, sobald neue Nachweise vorliegen,

• ein Mitgliedstaat oder der Entwickler der Gesundheitstechnologie dies aufgrund – seiner Ansicht nach – neuer klinischer Erkenntnisse beantragt,

• fünf Jahre nach der Bewertung „signifikante“ neue klinische Nachweise vorliegen, oder früher, wenn neue Nachweise oder klinische Daten vorliegen oder

• ein Mitglied der Koordinierungsgruppe dies ersucht, weil neue, bisher nicht verfügbare Informationen veröffentlicht wurden.

Der Entwickler muss für alle Anlässe einer Aktualisierung etwaige neue Informationen vorlegen, ansonsten entfällt die Bindungswirkung der bisherigen Bewertung gegenüber den Mitgliedstaaten [Art. 9 Abs. 1 Unterabs. 1a].

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Wird eine gemeinsame klinische Bewertung für eine Gesundheitstechnologie durchgeführt oder wurde sie bereits durchgeführt und die Ergebnisberichte entsprechen laut Kommission den Anforderungen der Verordnung [Art. 8 Abs. 1]

• dürfen die Mitgliedstaaten keine klinische oder gleichwertige Bewertung der Technologie auf nationaler Ebene mehr durchführen [Art. 8 Abs. 1 lit. a] und

• müssen die Mitgliedstaaten die Berichte bei weiterführenden Bewertungen auf nationaler Ebene verwenden [Art. 8 Abs. 1 lit. b].

Die Mitgliedstaaten dürfen klinische Bewertungen von Gesundheitstechnologien, die gemäß den Vorschriften der Verordnung gehandhabt werden müssen, nur dann anders als gemäß der Verordnung durchführen, wenn [Art. 34 Abs. 1, 3]

• dies „aus Gründen […] des Schutzes der öffentlichen Gesundheit“ im Mitgliedstaat nötig ist und
• dies für dieses Ziel gerechtfertigt, notwendig und verhältnismäßig ist sowie
• die Kommission dies nach einer Prüfung billigt.

Wird eine gemeinsame klinische Bewertung für eine Gesundheitstechnologie durchgeführt oder wurde sie bereits durchgeführt und die Ergebnisberichte entsprechen laut Kommission den Anforderungen der Verordnung [Art. 8 Abs. 1]

• dürfen die Mitgliedstaaten die gemeinsame klinische Bewertung der Technologie nicht auf nationaler Ebene wiederholen [Art. 8 Abs. 1 lit. b] und

• müssen die Mitgliedstaaten die Berichte bei weiterführenden Bewertungen auf nationaler Ebene verwenden [Art. 8 Abs. 1 lit. a].

Die Mitgliedstaaten dürfen ergänzende Bewertungen vornehmen, bei denen zusätzliche klinische Daten und Nachweise geprüft werden, die für den Mitgliedstaat relevant sind und bisher nicht berücksichtigt wurden und die für eine abschließende nationale Bewertung und als Grundlage zur Festlegung der Preise und Erstattungsfähigkeit der Technologie nötig sind. Möglich ist z.B. eine Bewertung im Kontext einer bisher nicht berücksichtigten und für den Mitgliedstaat relevanteren Vergleichstherapie oder spezifischen Ausgestaltung der Versorgung.

Ergänzende Bewertungen müssen gerechtfertigt, notwendig und angemessen für ihr Ziel sein, dürfen keine Arbeit auf EU-Ebene wiederholen und den Patientenzugang zur Technologie nicht ungebührlich verzögern. Die Kommission und Koordinierungsgruppe müssen zudem über entsprechende Absichten informiert werden [Art. 8 Abs. 1a, Erwägungsgrund 16].

Die Mitgliedstaaten dürfen klinische Bewertungen von Gesundheitstechnologien, die gemäß den Vorschriften der Verordnung gehandhabt werden müssen, außerdem dann anders als gemäß der Verordnung durchführen, wenn [Art. 34 Abs. 1, 3]

• dies „aus Gründen […] des Schutzes der öffentlichen Gesundheit“ im Mitgliedstaat nötig ist und
• dies für dieses Ziel gerechtfertigt, notwendig und verhältnismäßig ist sowie
• die Kommission dies nach einer Prüfung billigt.

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Verfahren, Methodik und Anforderungen werden harmonisiert für [Art. 20]

• die gemeinsamen klinischen Bewertungen auf EU-Ebene und

• klinische Bewertungen, die weiterhin die Mitgliedstaaten für Arzneimittel und Medizinprodukte national vornehmen.

Die Kommission legt in Durchführungsrechtsakten die inhaltlichen Methoden fest, anhand derer die klinischen Bewertungen vorgenommen werden [Art. 22 Abs. 1 lit. b.]

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Die Kommission legt in delegierten Rechtsakten Folgendes fest [Art. 23]:

• den Inhalt der Dossiers mit Daten und Nachweisen, die Entwickler von Gesundheitstechnologien für die klinischen Bewertungen einreichen müssen,

• den Inhalt der Ergebnisberichte der klinischen Bewertungen und

• die Vorschriften zur Bestimmung von Interessenträgern, die u.a. im Rahmen der gemeinsamen klinischen Bewertungen konsultiert werden müssen.

Verfahren, Methodik und Anforderungen werden harmonisiert für [Art. 20]

• die gemeinsamen klinischen Bewertungen auf EU-Ebene.

Die Mitgliedstaaten werden – wenn „angezeigt und angemessen“ – angeregt, gemeinsame Verfahren und die gemeinsame Methodik auch auf nationale klinische Bewertungen von Arzneimitteln und Medizinprodukten anzuwenden [Art. 20 Abs. 1 Unterabs. 1a].

Die Koordinierungsgruppe erarbeitet innerhalb von sechs Monaten nach Inkrafttreten der Verordnung einen Entwurf einer Durchführungsverordnung für die Methoden und Inhalte der gemeinsamen klinischen Bewertungen und der gemeinsamen wissenschaftlichen Konsultationen – letztere beraten Entwickler vorab zu den für die klinische Bewertung nötigen Daten und Anforderungen. Dabei wird u.a. auf die Ergebnisse von EUnetHTA – dem bisherigen, freiwilligen Netzwerk zur Kooperation bei Bewertungen von Gesundheitstechnologien – zurückgegriffen. Die ausgearbeiteten Methoden müssen eine Reihe von Kriterien erfüllen. Sie müssen u.a. hohe Qualitätsstandards, bestmögliche wissenschaftliche Nachweise – z.B. doppelblinde, randomisierte klinische Studien – und eine Bewertung auf Basis patientenrelevanter „Endpunkte“ – wie die Lebensdauer – garantieren. Sie müssen bestimmte Anforderungen in Bezug auf die Vergleichstherapien erfüllen und bei ihrer Ausgestaltung Besonderheiten in bestimmten Bereichen – z.B. der Biomedizin, bei Medizinprodukten oder bei Impfstoffen – berücksichtigen. Hinzu kommen Anforderungen an den Entwickler in Bezug auf durchgeführte Studien und eingereichte Informationen.

Der Entwurf der Durchführungsverordnung wird der Kommission vorgelegt, die diesem zustimmen muss und Änderungen verlangen kann. Wird kein Entwurf vorgelegt, legt die Kommission die Inhalte und Methoden selbst fest [Art. 22 Abs. 1a, Erwägungsgründe 25, 25a, 25b].

Die Kommission legt in Durchführungsrechtsakten einen Sanktionsmechanismus fest für den Fall, dass ein Entwickler einer Gesundheitstechnologie seiner Verpflichtung zur Offenlegung verfügbarer Informationen für die gemeinsame klinische Bewertung nicht nachkommt [Art. 22 Abs. 1 lit. b].

Die Koordinierungsgruppe legt, gemäß dem Verfahren zur Festlegung der Methoden und Inhalte gemeinsamer klinischer Bewertungen, Folgendes fest [Art. 23]:

• das Format und die Muster der Dossiers mit Daten und Nachweisen, die Entwickler von Gesundheitstechnologien für die klinischen Bewertungen einreichen müssen,

• das Format und die Muster der Ergebnisberichte der klinischen Bewertungen und

• die Vorschriften zur Bestimmung von Interessenträgern, die u.a. im Rahmen der gemeinsamen klinischen Bewertungen konsultiert werden müssen.

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Die Kommission unterstützt die freiwillige Zusammenarbeit der Mitgliedstaaten in Bezug auf Folgendes [Art. 19 Abs. 1]:

• nichtklinische Bewertungen von Gesundheitstechnologien,

• gemeinschaftliche Bewertungen von Medizinprodukten,

• Bewertungen anderer Gesundheitstechnologien als Arzneimittel und Medizinprodukte und

• die Bereitstellung zusätzlicher Nachweise, die zur Stützung von Bewertungen nötig sind.

Die Kommission unterstützt die freiwillige Zusammenarbeit der Mitgliedstaaten in Bezug auf Folgendes [Art. 19 Abs. 1]:

• nichtklinische Bewertungen von Gesundheitstechnologien,

• gemeinschaftliche Bewertungen von Medizinprodukten,

• Bewertungen anderer Gesundheitstechnologien als Arzneimittel und Medizinprodukte,

• die Bereitstellung zusätzlicher Nachweise, die zur Stützung von Bewertungen nötig sind,

• von Mitgliedstaaten durchgeführte klinische Bewertungen von Arzneimitteln und Medizinprodukten,

• Maßnahmen in Bezug auf die „Mitleidsindikation in der klinischen Praxis“ zur Verbesserung der Evidenzgrundlage und zu diesem Zweck Erstellung eines Registers,

• die Ausarbeitung von Leitfäden für „bewährte medizinische Verfahren, die auf wissenschaftlichen Erkenntnissen beruhen“,

• Abbau von Investitionen in veraltete Technologien und

• die Verschärfung von Vorschriften für die Gewinnung klinischer Nachweise und deren Überwachung.

Wie EP-Plenum: Beschluss.

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Bewerter von gemeinsamen klinischen Bewertungen streichen alle sensiblen Geschäftsdaten aus den Ergebnisberichten [Art. 6 Abs. 13].

Neben den bereits im ursprünglichen Kommissionsvorschlag verankerten Veröffentlichungspflichten müssen eine ganze Reihe zusätzlicher Informationen auf der dafür eingerichteten Internetplattform veröffentlicht werden, u.a. [Art. 3 Abs. 6, 10a, Art. 6 Abs. 9, Art. 13 Abs. 2, 9, Art. 14 Abs. 3, Art. 26 Abs. 3 UAbs. 1a, Art. 27 Abs. 1 lit. d a]

• die Geschäftsordnung der Koordinierungsgruppe, die Tagesordnungen ihrer Sitzungen, die Einzelheiten zu den Abstimmungen und die Erklärungen zu Stimmenabgaben,

• jährliche Erklärungen über die finanziellen Interessen der Mitglieder der Koordinierungsgruppe, ihrer Untergruppen und Experten z.B. in Bezug auf Interessen an Entwicklungsunternehmen oder Versicherungsunternehmen im Bereich Gesundheitstechnologien,

• die Interessenerklärungen von Interessenträgern und ggf. Experten, die im Rahmen der gemeinsamen klinischen Bewertungen oder im Rahmen von gemeinsamen wissenschaftlichen Konsultationen konsultiert werden,

• Unterlagen, Daten und Studien – ausgenommen geschäftlich vertraulicher Informationen –, die Entwickler von Gesundheitstechnologien im Rahmen gemeinsamer wissenschaftlicher Konsultationen vorlegen,

• bestimmte Anmerkungen im Rahmen gemeinsamer wissenschaftlicher Konsultationen, die z.B. von Interessenträgern getätigt werden,

• Informationen zu nationalen wissenschaftlichen Konsultationen, die zu den Konsultationen auf EU-Ebene ergänzt werden und

• die Interessen und Gründungsunterlagen von Interessenträgern, die im eingerichteten „Netzwerk der Interessenträger“ involviert sind.

Alle klinischen Daten in einer Bewertung müssen so transparent und offen wie möglich gehandhabt werden. Sind Daten aus geschäftlichen Gründen vertraulich, muss dies klar definiert und begründet werden und die vertraulichen Daten geschützt werden [Art. 3 Abs. 6, Erwägungsgrund 21b].

Bewerter von gemeinsamen klinischen Bewertungen sorgen dafür, dass die Ergebnisberichte die klinischen Informationen enthalten, die Gegenstand der Bewertung sind sowie Angaben zur Methodik und den Studien. Der Entwickler einer Gesundheitstechnologie hat 10 Tage Zeit die aus seiner Sicht vertraulichen Informationen zu benennen und dies zu begründen. In letzter Instanz entscheiden die Bewerter, ob eine vertrauliche Behandlung jeweils gerechtfertigt ist [Art. 6 Abs. 13].

Wie EP-Plenum: Beschluss.

Mitgliedstaaten können ihre Mitwirkung an gemeinsamen klinischen Bewertungen und wissenschaftlichen Konsultationen für bis zu drei Jahre nach dem Geltungsbeginn der Verordnung aufschieben [Art. 33 Abs. 1]

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Mitgliedstaaten können ihre Mitwirkung an gemeinsamen klinischen Bewertungen und wissenschaftlichen Konsultationen in Bezug auf [Art. 33 Abs. 1]

• von der Verordnung betroffene Arzneimittel für bis zu vier Jahre nach dem Geltungsbeginn der Verordnung aufschieben und

• von der Verordnung betroffene Medizinprodukte und IVD für bis zu sieben Jahre nach dem Geltungsbeginn der Verordnung aufschieben.

Die Kommission kann ein Gebührensystem einführen, um von Entwicklern von Gesundheitstechnologien Gebühren zu verlangen, wenn sie gemeinsame klinische Bewertungen und wissenschaftliche Konsultationen beantragen. Die Gebühren dürfen nicht der Finanzierung der Tätigkeiten der Verordnung dienen [Art. 24 Abs. 2b, Erwägungsgrund 27].

Wie EP-Plenum: Beschluss.